Gen va hujayra terapiyasi genetik kasalliklarni davolashda yangi innovatsion tibbiyoat yo'nalishi bo'lib, kasallikka chalingan genlarni tuzatish yoki almashitirish yoki immun tizimini mustahkamlash uchun o'zgaraytirilgan hujayralardan foydalaniladi. Uning samaradorligi va xavfsizligi bo'yicha izlanishlar davom etmoqda.